Clementia Pharmaceuticals Inc.s (CMTA) aksjer økte med 35, 40% i handelen før markedet etter at det Canada-baserte bioteknologifirmaet kunngjorde planer om å sende inn en ny legemiddelsøknad (NDA) støttet av å oppmuntre til testresultater.
I en pressemelding sa Clementia at den søker godkjenning av palovaroten for å forhindre heterotopisk ossifikasjon (HO), den unormale veksten av bein i ikke-skjelettvev, hos pasienter som lider av fibrodysplasia ossificans progressive (FOP), et sjeldent og farlig genetisk bein sykdom.
Bioteknologifirmaet la til at Food and Drug Administration (FDA) gikk med på å la Clementia bruke fase 2-data for å støtte applikasjonen. Disse studiene, som ble presentert tidligere i år, peker på at palovaroten er et effektivt middel.
Pasienter behandlet med palovaroten på tidspunktet for oppblussing viste en reduksjon i gjennomsnittlig nytt HO-volum på mer enn 70% etter 12 uker sammenlignet med den ubehandlede gruppen, ifølge selskapets fase 2-data. Clementia er innstilt på å sende sin fulle søknad til FDA i andre halvdel av 2019.
I pressemeldingen innvarslet bioteknologifirmaet NDA-innsendingen som en "betydelig milepæl", og la til at stoffet er godt plassert til å bli det første i sitt slag til å behandle tilfeller av HO hos FOP-syke.
"Identifiseringen av en vei til en NDA-innsending i andre halvdel av 2019 er en betydelig milepæl for Clementia og for pasienter med denne ultras sjeldne og ødeleggende genetiske beinsykdommen, " sier Clarissa Desjardins, grunnlegger og administrerende direktør for Clementia. "Vi er takknemlige for samarbeidet med FDAs avdeling for bein, reproduktive og urologiske produkter, og potensielt bringe det første godkjente behandlingsalternativet til personer berørt av FOP. Vi er også takknemlige for pasientene og deres familier, så vel som etterforskerne og kliniske nettsteder, uten hvem dette arbeidet ikke ville vært mulig. ”
Hva blir det neste?
Clementia bekreftet at det pågående “Fase 3 MOVE-forsøket”, som består av å gi pasientene “en kronisk 5 mg daglig dose” i tillegg til det episodiske 20/10 mg doseringsregimet ved blussing, vil fortsette som planlagt. Hvis disse forsøkene er vellykkede, la selskapet til at de senere kan brukes til en supplerende NDA.
Clementia sa også at det vil henvende seg til internasjonale reguleringsmyndigheter neste år om hvordan man registrerer palovaroten.
