CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) og Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) er blitt klarert av US Food and Drug Administration (FDA) for å begynne å teste sin genetisk konstruerte behandling for sigdcellesykdom på amerikanske pasienter.
I en pressemelding sa de to selskapene at FDA nå har løftet sitt kliniske hold, slik at de kan begynne å prøve ut den eksperimentelle terapien. Partnerne i mai ble tvunget til å stanse planene sine for å teste stoffet, CTX001, i påvente av at "visse problemer" ble løst i den første søknaden.
Den gang hevdet CRISPR og Vertex at CTX001 ble satt på vent i USA fordi FDA hadde ytterligere spørsmål som en del av sin gjennomgang av papirene som selskapene sender inn for tillatelse til å starte en klinisk studie. De avslørte ikke hva disse spørsmålene var eller hvordan de svarte på dem.
Nyheter om gjennombruddet sendte CRISPRs aksjer med 14, 14% i handel før markedet. Vertex aksjer var på vei inn i torsdagens handelsøkt. Kunngjøringen er betydelig fordi det er første gang et selskap vil teste den eksperimentelle og revolusjonerende teknologien kjent som CRISPR-Cas9 på menneskelige stamceller i USA. Forsøket vil innebære modifisering av pasienters DNA utenfor kroppen. En onkolog ved Sichuan University i Chengdu, Kina, gjennomførte den første menneskelige rettsaken i 2016.
I den felles uttalelsen ga de to selskapene også en oppdatering om fremdriften som ble gjort med å prøve CTX001 utenfor USA. De kunngjorde at de har fått myndighetsklarering i “flere land” for å starte tester av deres eksperimentelle behandling for sigdcellesykdom og beta- thalassemia, en blodsykdom som reduserer produksjonen av hemoglobin - protein i røde blodlegemer som fører oksygen i hele kroppen. En klinisk fase 1/2 studie er for tiden i gang for å begynne i Europa innen utgangen av 2018, la de til. Fase 1 og 2 studier er designet for å teste sikkerhet, bivirkninger og beste doser av nye behandlinger.
CRISPR og Vertex dannet en legemiddelutviklingsallianse i 2015 med fokus på bruk av CRISPR-Cas9. Behandlinger av blodsykdommer ble inkludert i forskningsavtalen, selv om de først arbeidet med kurer mot cystisk fibrose, et spesialiseringsområde for Vertex. I henhold til partnerskapet ble de to selskapene enige om å dele utgifter til forskning og utvikling, samt overskuddet fra kommersielle terapier.
