Blant de raskt voksende feltene på medisinvitenskapens grenser er genterapi, der genetiske eller arvelige sykdommer blir behandlet ved å reparere eller erstatte de defekte genene som forårsaker dem. Dette segmentet av bioteknisk industri inkluderer en blanding av store og små firmaer, og mulighetene for investorer faller innenfor tre hovedkategorier: selskaper som er attraktive som frittstående enheter, selskaper som sannsynligvis er M & A-mål, og selskaper som vokser gjennom M&A. Tabellen nedenfor viser ti bemerkelsesverdige spillere, per en fersk artikkel i Barrons.
10 genteterapi-spill
(Markedsverdi)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milliarder dollarRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milliarder dollarAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milliarder dollar Solide Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milliarder dollarMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milliarder dollarVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 dollar billionerSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 milliarder dollar Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 milliarder dollar Novartis AG (NVS), 227, 6 milliarder dollarSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 milliarder dollar
Betydning for investorer
Anslagsvis 5000 sjeldne sykdommer er hver forårsaket av en enkelt mutasjon, eller feil, i et individs gener som teoretisk kan korrigeres med en målrettet terapi, indikerer Barrons. Mens mange, om ikke de fleste, av disse sykdommene rammer relativt begrenset antall mennesker, kan en vellykket behandling likevel gi årlige inntekter på 1 milliard dollar eller mer på grunn av høye priser, legger artikkelen til.
Selv om genterapi har flere tiår med forskning bak seg, er konseptet fremdeles veldig i utviklingsstadiet, med utbredt kommersialisering fremdeles i fremtiden. Faktisk, den eneste generstatningsbehandlingen som hittil er godkjent av FDA, ble utviklet av Spark Therapeutics for å behandle en sjelden øyesykdom som kan føre til blindhet. I det første hele året på markedet, 2018, genererte det inntekter på bare $ 27 millioner.
Nøkkelterapier under utvikling
- UniQure: hemophilia B, Huntingtons sykdom; potensielle 1 milliarder dollar årlige inntekter fra hemofili B-behandling Regenxbio: produserer virale vektorer brukt av andre selskaper for å levere genterapier; potensielt årlig salg på 1 milliard dollar til Novartis alene Audentes: dødelig muskeltilstand XLMTM, ultras sjeldne Crigler-Najjar sykdom som hemmer kroppens prosessering av bilirubin Fast stoff: Duchenne muskeldystrofi (DMD); veldig dårlig rettssak setter selskapets fremtid i tvil; Konsernsjefens sønn har denne sykdommen som forårsaker tidlig død MeiraGTX: sjeldne øyesykdommer, ALS (Lou Gehrigs sykdom); Johnson & Johnson (JNJ) eier en eierandel i selskapet Voyager: Parkinson og lignende sykdommer; avtale med AbbVie Inc. (ABBV) vil gi opptil 1, 5 milliarder dollar i utbetalinger Sarepta: første FDA-godkjente medikament for Duchenne muskeldystrofi (DMD); over 70 000 pasienter globalt kan kostnadene overstige $ 500 000 Spark: sjelden netthinnesykdom som forårsaker blindhet, hemofili A
Gnist teknisk sett er ikke lenger en investeringsmulighet, gitt at Roche Holding kjøper den til en oppkjøpspremie på 122% mot den avsluttende kurs før tilbudet 22. februar 2019. Spark stengte 8. mars innen 0, 6% av Rochees $ 114, 50 per aksje-tilbud. Dette illustrerer hvordan store legemiddelfirmaer som Roche og Novartis er villige til å betale topp dollar for å kjøpe mindre bioteknologibedrifter som driver med lovende FoU.
"Fem milliarder dollar for Spark gjør at praktisk talt alt annet i genterapi ser relativt billig ut på relativ basis, " som Josh Schimmer, en analytiker ved Evercore ISI, skrev i et forskningsnotat sitert av Barrons. Marshall Gordon, senior forskningsanalytiker i ClearBridge Investments, som eier aksjer i Spark, sier at dets sterke forskningsansatte og produksjonsevner var sentrale faktorer som tiltrekker Roche.
Ser fremover
Som nevnt ovenfor, foregår den faktiske kommersialiseringen av genterapier i sakte tempo, noe som betyr at mange av de mindre aktørene stort sett er FoU-butikker med begrensede inntekter og store kostnader. Med forventede prislapper i hundretusener, om ikke millioner dollar, trenger mange av genterapiene som er under utvikling, ikke stort antall pasienter for å være lukrative. På den annen side er disse stratosfæriske kostnadene nødt til å gi en intens tilbakeslag av private forsikringsselskaper og myndighetsstyrte programmer som Medicare.
